The New England Journal of Medicine'de yayımlanan araştırmanın sonuçları, Çin'deki Xuanwu Hastanesi'nde yürütülen tedaviye ilişkin verileri aktardı. Çalışmaya, uzun yıllardır epilepsi hastası olan ve mevcut ilaçlardan yeterli fayda göremeyen üç yetişkin katıldı. Tedavi, hastalarda nöbetlerin sıklığını ve şiddetini azaltmayı amaçlıyordu.
Araştırmada genetik talimatları hücrelere taşıyan AAV9 adlı özel bir virüs kullanıldı. Gen terapisi cerrahi yöntemle beynin nöbetlerle ilişkili bölgesine uygulandı. Bu yaklaşımın amacı, belirli sinir hücrelerinin özel reseptörler üretmesini ve tedavinin bu hücreler üzerinde daha kontrollü bir etki oluşturmasını sağlamaktı.
İşlemden sonra hastalara düşük dozda klozapin verildi. Genetik müdahale ile ilaç tedavisinin birlikte uygulanması, değiştirilen hücrelerin faaliyetlerinin kontrol edilmesini ve nöbetlere yol açan aşırı elektriksel aktivitenin azaltılmasını hedefledi. Yöntemin temelinde sinir hücrelerinin ilaçlara yanıt verecek biçimde düzenlenmesi yer aldı.
Üç hastanın tedavi sonrası verileri dikkat çekti. İki hastanın aylık ortalama nöbet sayısı 4,5'ten 0,5'e indi. Üçüncü hastanın aylık nöbet sayısı dörtken sıfıra geriledi. Bütün hastaların değerlendirildiği sonuçlarda nöbet sıklığı toplamda yüzde 92,6 oranında azaldı.
Tedavi sonrasında hastalarda ciddi bir yan etki bildirilmediği, gözlemlenen yan etkilerin ise hafif düzeyde kaldığı aktarıldı. Bu bulgular, mevcut ilaçlarla nöbetleri kontrol altına alınamayan hastalar için gen terapisi ve ilaç tedavisini bir araya getiren yeni bir yaklaşımın incelenmesini sağladı.
Çalışmanın sonuçları umut verici olmakla birlikte üç yetişkinin katıldığı araştırmanın ileriye dönük değerlendirmelerle desteklenmesi gerekiyor. Araştırmacıların izlediği yöntem, epilepsi tedavisinde genetik müdahalenin seçilmiş sinir hücrelerini hedefleme ve ilaç etkisini bu hücreler üzerinde düzenleme fikrine dayanıyor.
Kaynak: Karar
